Almirall y Eloxx Pharmaceuticals firman un acuerdo exclusivo de licencia de ZKN-013 para enfermedades dermatológicas raras

13 marzo 2024
  • Almirall ha obtenido los derechos mundiales exclusivos para desarrollar y comercializar ZKN-013 para el tratamiento de enfermedades dermatológicas raras y otras enfermedades asociadas a mutaciones sin sentido.
  • ZKN-013 es una terapia oral lista para fase I diseñada para superar mutaciones sin sentido que afectan a la síntesis de ciertas proteínas. Esto pasa en enfermedades como la epidermólisis bullosa distrófica recesiva (EBDR), la epidermólisis bullosa juntural (EBJ) y la poliposis adenomatosa familiar (PAF).

BARCELONA, España y Watertown, MA, EE.UU. 13 de marzo de 2024 – Almirall S.A. (BME:ALM), compañía farmacéutica global dedicada a la dermatología médica, y Eloxx Pharmaceuticals, Inc. (OTC: ELOX) han anunciado hoy que han firmado un acuerdo de licencia exclusiva del activo ZKN-013. Según el acuerdo, Almirall obtiene los derechos globales para desarrollar y comercializar ZKN-013, incluido su uso en enfermedades dermatológicas huérfanas. ZKN-013 es un fármaco potencialmente prometedor, de administración oral, que permite a las células huésped producir proteínas funcionales que contrarrestan la causa fundamental de las mutaciones sin sentido en enfermedades dermatológicas raras y potencialmente, en otras.

Se espera que este candidato a fármaco entre pronto en desarrollo de la fase I en voluntarios sanos.

Según los términos del acuerdo, Eloxx recibirá un pago inicial de 3 millones de dólares, y pagos adicionales a lo largo de las posibles fases de desarrollo, incluyendo hitos regulatorios y de ventas de hasta 470 millones de dólares, así como royalties escalonados basados en cualquier posible venta global futura

"Estamos muy ilusionados de este acuerdo con Almirall para desarrollar y distribuir ZKN-013, nuestra molécula líder basada en la tecnología TURBO-ZM™, ya que creemos que tiene un gran potencial de tener un impacto significativo en el tratamiento de estas enfermedades dolorosas y debilitantes", señala Sumit Aggarwal, presidente y CEO de Eloxx. "Además de avanzar en el desarrollo de ZKN-013, este acuerdo permitirá a Eloxx seguir centrada en aprovechar al máximo el potencial de ELX-02 en enfermedades renales raras y continuar los esfuerzos de descubrimiento financiados en nuestra plataforma TURBO-ZM™."

"Este acuerdo de licencia está alineado con la estrategia de I+D de Almirall para desarrollar nuevos tratamientos que ayuden a las personas con afecciones dermatológicas, incluidas las enfermedades raras", declara el Dr. Karl Ziegelbauer, vicepresidente ejecutivo de I+D y Chief Scientific Officer de Almirall. "Estamos deseando avanzar en el desarrollo de ZKN-013 con el objetivo de encontrar nuevas soluciones que puedan tener un gran impacto para los pacientes que sufren enfermedades raras graves causadas por mutaciones sin sentido".

​​​​​​La epidermólisis bullosa distrófica recesiva (EBDR) y la epidermólisis bullosa juntural (EBJ) son enfermedades raras de la piel caracterizadas por defectos en el gen Collagen7, esencial para la correcta formación de la estructura de la piel y la función de barrera. ZKN-013 ha demostrado una sólida actividad funcional preclínica en células de pacientes con EBDR/EBJ y en ratones APCmin (neoplasia intestinal

múltiple). Los estudios demostraron que ZKN-013 induce la producción de COL7 funcional y de longitud completa en células de pacientes con EBDR y EBJ con mutaciones sin sentido para esta proteína.

ZKN-013 también se está desarrollando para el tratamiento de pacientes con poliposis adenomatosa familiar (PAF) con mutaciones sin sentido que resultan en proliferación de pólipos de colon y la progresión a cáncer de colon. La PAF es una enfermedad gastrointestinal rara cuyos pacientes evolucionan a un cáncer de colon causado por mutaciones en el gen APC.

ZKN-013 es la principal molécula de Eloxx con una tecnología basada en TURBO-ZM. La plataforma TURBO-ZM de Eloxx permite desarrollar nuevos agentes moduladores del ribosomahumano, con el fin de desarrollar nuevas terapias. Los ribosomas forman la maquinaria de traducción que genera proteínas funcionales a partir de secuencias genéticas; la modulación de las subunidades del ribosoma proporciona un enfoque terapéutico para abordar una serie de enfermedades diferentes.

​​​​​Sobre Eloxx Pharmaceuticals

Eloxx Pharmaceuticals, Inc. se dedica a la ciencia de la modulación de ribosomas, aprovechando su innovadora plataforma de tecnología química TURBO-ZM™ en un esfuerzo por desarrollar nuevos agentes moduladores de ribosomas (RMA) y su biblioteca de glucósidos selectivos de ribosomas eucarióticos (ERSG). El principal producto en investigación de Eloxx, ELX-02, es una pequeña molécula candidata a fármaco diseñada para restaurar la producción de proteínas funcionales de longitud completa. ELX-02 está en fase 2 de desarrollo clínico para el tratamiento del síndrome de Alport en pacientes con mutaciones sin sentido.

Para más información, visite www.eloxxpharma.com

Sobre Almirall

Almirall es una compañía farmacéutica global dedicada a la dermatología médica. Colaboramos estrechamente con científicos líderes, profesionales sanitarios y pacientes para cumplir nuestro propósito: “Transformar el mundo de los pacientes, ayudándoles a convertir en realidad sus esperanzas y sueños de una vida sana”. Estamos a la vanguardia de la ciencia para ofrecer innovaciones pioneras y diferenciadas en dermatología médica que respondan a las necesidades de los pacientes.

Almirall, fundada en 1944 y con sede en Barcelona, cotiza en la Bolsa española (ticker: ALM). Almirall (ingresos totales en 2023: 898,8 millones de euros, 1900 empleados en todo el mundo) tiene presencia directa en 21 países y filiales en más de otros 70.

​​​​Para más información, por favor visite www.almirall.es

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